大风热搜网“术后第二天，我打开水龙头，耳边突然传来一种陌生的声音。起初我以为是耳鸣，直到第五天才确定——那是水流的声音。”32岁的张女士声音哽咽地说道。
2024年8月，她在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院接受了一次内耳基因治疗。作为先天性耳聋患者，她从未想过自己能在成年后重新听见世界的声音。
张女士的经历并非个例。在一项由舒易来教授牵头的多中心临床研究中，包括她在内的42名OTOF基因突变导致的先天性耳聋患者接受了基因治疗。结果显示，90%的患者成功恢复听力，最长疗效已持续两年半。这项突破性成果近日发表于国际顶级期刊《自然》（Nature）。
二十年磨一剑：从临床痛点到基因突破
舒易来教授的耳聋基因治疗之路始于2007年。在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院求学期间，他师从耳科学泰斗王正敏院士，目睹了太多家庭因孩子先天性耳聋而陷入绝望。
“感音神经性耳聋的干预是世界性难题。”王正敏的话让舒易来下定决心寻找根本解决方案。
2010年，他赴美国哈佛大学麻省眼耳医院深造，恰逢CRISPR基因编辑技术兴起。2014年回国后，他带领团队开始攻关：将OTOF基因拆分包装到两个腺相关病毒载体中，解决基因过长无法递送的难题；开发专用给药装置，实现内耳精准注射；从小鼠到非人灵长类动物实验，逐步验证安全性与有效性。
2024年，团队率先在《柳叶刀》和《自然·医学》发表单中心临床试验成果，被国际同行誉为“耳聋治疗的范式变革”。随后，他们联合全国7家三甲医院开展多中心研究，将受试者年龄范围扩展至9个月至32岁，随访时间长达2.5年，成为该领域全球规模最大、观察最久的临床研究。
听见·听懂·融入：从生理恢复到生活重建
临床数据显示，治疗后患者听力改善显著：
听觉脑干反应阈值从治疗前的>97分贝降至42分贝；
行为测听阈值从>96分贝改善至37分贝；
所有完成2.5年随访的有效患者均能听清日常对话，57%可识别图书馆级别的轻微声响，43%能听见耳语。
更令人欣喜的是，随着听力恢复，患者的言语能力也同步提升。两年随访时，88%的患者可不依赖唇读进行电话交流；两年半时，75%的言语表达能被所有人清晰理解。
“有句老话叫‘十聋九哑’，”舒易来说，“但基因治疗让患者不仅听见，还能真正融入社会。”
研究还首次明确了三大疗效预判标志物：年龄（0.5-3岁儿童效果最佳）、治疗前耳蜗外毛细胞功能、基因突变类型。其中，低龄患儿治疗有效率达100%，为早期干预提供了重要依据。
从中国到世界：推动全球耳聋治疗标准化
目前，已有来自美国、韩国、印度等国的患者参与临床试验。舒易来每天都能收到全球患者的求助信息，20多个国家的家庭通过网络或门诊寻求治疗机会。
2025年10月，由舒易来团队牵头，联合中、美、英、德等6国46位专家，发布了全球首个《先天性耳聋基因治疗国际专家共识》，涵盖伦理审查、患者筛选、术后康复等六大模块，为全球临床应用提供标准框架。
“我们开发了配套检测试剂盒，用于筛选适合治疗的患者。”舒易来透露，团队正拓展针对其他耳聋基因的治疗策略，并推动技术向视觉、嗅觉等领域延伸。
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛表示，医院已获批建设上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室，将全力支持该团队继续攻关，让更多罕见病患者受益。
从一针注射到重获新声，从单中心探索到全球共识，中国科学家正用二十年坚守，为千万“无声”家庭点亮希望。
